ผลการศึกษาพบว่าประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยีนบำบัดในการติดเชื้อเอชไอวี

นักวิทยาศาสตร์ชาวอเมริกันจากมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย (University of California,, Los Angeles) ได้รับการพิสูจน์ความปลอดภัยของยีนบำบัดของการติดเชื้อเอชไอวี การศึกษานี้ดำเนินการโดยผู้เชี่ยวชาญที่นำโดยโรนัลด์ต. มิตซูซูซะ T-lymphocytes เป็นเป้าหมายหลักของไวรัสโรคภูมิคุ้มกันบกพร่อง ไวรัสแทรกซึมเข้าไปในเซลล์เนื่องจากมีอยู่บนพื้นผิวของตัวรับเฉพาะที่เข้ารหัสโดยยีน CCR5

วิธีการบำบัดด้วยยีนในการติดเชื้อเอชไอวีจะขึ้นอยู่กับการกำจัดยีนนี้จากเซลล์ T-lymphocytes ของมนุษย์หลังจากนั้นจะทำการฉีดเซลล์ที่ถูกทำให้กลายพันธุ์ ในระหว่างการรักษาประมาณ 1/3 ของ lymphocytes T ได้รับการกลายพันธุ์ CCR5 ยีนซึ่งทำให้เซลล์คงกระพันต่อไวรัส immunodeficiency.

นักวิทยาศาสตร์ดำเนินการ 2 การศึกษาซึ่งใน 15 คนเห็นด้วยที่จะเข้าร่วม ผู้ป่วยได้รับการดูแลทางการแพทย์เป็นเวลา 1 ปีหลังจากที่มีการแนะนำ T-lymphocytes ที่กลายพันธุ์ ตลอดทั้งปีผู้ป่วยทุกรายมีการเติบโตของ T-lymphocytes ที่มีเสถียรภาพในสาม - ไวรัสลดลง นอกจากนี้ผู้ป่วยรายหนึ่งยังไม่สามารถยืนยันการติดเชื้อเอชไอวีในเลือดได้

ผู้จัดการโครงการอธิบายว่าผู้ป่วยรายนี้มีสำเนาของยีน CCR5 ที่กลายพันธุ์ไว้หนึ่งสำเนาดังนั้นหลังจากที่ได้มีการปรับปรุง T-lymphocytes เขามีเซลล์ที่มีความรู้สึกไวกว่าไวรัสถึงสองเท่า

ผลการศึกษาพบว่ายีนบำบัดสำหรับการติดเชื้อเอชไอวีมีประสิทธิภาพและปลอดภัยสำหรับมนุษย์ T-lymphocytes ดัดแปลงยังคงอยู่ในเลือดของผู้เข้าร่วมอย่างน้อยหนึ่งปี